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在美國 FDA 批準Reata Pharmaceuticals(RETA.US)的Friedreich共濟失調(FA)治療藥物omaveloxolone后,Reata制藥公司盤后漲174.14%,報85.45美元。
經批準后,Reata獲得了罕見兒科疾病優先審查憑證。
這種名為Skyclarys的藥物被批準用于16歲及以上的遺傳性神經元疾病患者。使用時需要進行肝功能檢查。
這是FDA批準的首個治療該疾病的療法,在美國約有5000人被該疾病影響。
哥倫比亞大學醫學中心神經學運動障礙專家Sheng-Han Kuo表示,目前治療這種疾病包括使用非適應癥藥物SSRI抗抑郁藥,神經痛藥物Lyrica(普瑞巴林)治療疼痛,以及ALS藥物利魯唑治療平衡。